首款DMD基因療法獲美國FDA批準上市 Sarepta(SRPT.US)與羅氏(Roche)聯合開發

6月23日，Sarepta Therapeutics(SRPT.US)宣布，其與羅氏(Roche)聯合開發的基因療法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001)獲得美國FDA加速批準上市，成為首個用于治療杜氏肌營養不良(DMD)4-5歲患者的一次性基因療法。這些患者攜帶經驗證的DMD基因突變，且并沒有預先存在阻止該療法作用的醫學原因。據報道，Elevidys亦是首個通過加速批準上市的體內基因療法。

Sarepta Therapeutics（SRPT.US）公司簡介：Sarepta Therapeutics Inc 是一家專注于治療罕見病、傳染病和其他疾病的生物技術公司。 它針對廣泛的疾病，同時專注于其候選藥物的快速開發。 Sarepta 的戰略涉及專有的 RNA 靶向技術平臺，用于開發新型藥物產品以治療廣泛的疾病并解決關鍵的未滿足醫療需求。 該公司使用第三方承包商來制造其候選產品。 Sarepta 的大多數候選產品都處于開發的早期階段。