基因編輯股票二選一：Intellia Therapeutics還是Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals Inc（NASDAQ:RCKT）和Rocket Pharmaceuticals Inc（NASDAQ:RCKT）這兩隻基因編輯生物科技公司都致力於開發目前醫藥科學尚無法治癒的遺傳性疾病的療法，但這兩家公司目前仍處於臨床試驗階段，收入全部來自於跟其他製藥公司的合作。

這兩隻基因編輯股票誰的成功幾率更大？我們試著從研發管線成熟度，現金持有量以及目標市場的規模進行一個分析。

Rocket Pharmaceuticals即將在多個目前尚無治療方案的罕見病市場上推出第一款藥物。

具體來看，治癒或治療致死性遺傳心臟病Danon病（美國和歐洲患者人數最高3萬）的候選產品即將進入二期臨床試驗。Fanconi貧血（每年預計患者人數最高275人）的研發項目預計將在未來幾個季度實現申請的提交和商業化。此外，公司已經向美國食品藥品監管局（FDA）提交了治療嚴重I型白細胞粘附缺陷（LAD-I，每年美國和歐洲的患者人數在50至75人之間）的候選產品的上市申請。

鑒於該公司剛剛發行了1.75億美元的新股和預籌資認股權證，同時截至二季度的現金及現金等價物為3.07億美元，這些資金可以支撐它不到兩年的經營。如果Rocket的兩個研發項目至少有一個成功實現商業化，公司有望在2024年底之前盈利。但是，由於該公司的目標市場實在是太小，加上它的基因編輯療法僅需一劑就能提供長期的療效甚至是永久治癒，公司的長久生存始終是一個風險。

相比Rocket Pharmaceuticals，Intellia Therapeutics的在研管線成熟度不及前者，公司的兩個臨床項目距離商業化還很遙遠。這兩個研發項目分別治療的是轉甲狀腺素蛋白（ATTR，一種全球患者人數最高50萬的致死性基因疾病），以及遺傳性血管性水腫（HAE，遺傳性疾病，全球患者人數約16.2萬，發病率為5萬分之一）。

按照管理層的估算，ATTR治療的市場規模到2026年或接近120億美元，同時HAE藥物的潛在市場規模為40億美元。雖然都是罕見病，但Intellia的目標市場明顯大於Rocket，因此它的收入潛力和持續性都要更優。換句話說，這兩隻基因編輯股票的臨床研究或審批風險差別不大，但Intellia在藥品商業化之後的財務風險要小得多。

Intellia過去12個月的經營成本為5.13億美元，而現金、現金等價物以及短期投資達9.08億美元。雖然預算更高，但現金的燒錢持續時長類似。

短期來看，Rocket Pharmaceuticals的股價出現更快上漲將是大概率事件，兩款藥物獲批以及藥品銷售帶來的收入將在市場上獲得積極的反映。不過長期來看，該公司大概率也將觸及增長的天花板，甚至可能自己把自己淘汰出市場。結論就是，Rocket不是一隻差的股票，但要論誰才是更好的基因編輯生物科技股，Intellia更勝一籌。