罕見病藥物成為重磅藥，這種可能性存在嗎？

英國製藥商阿斯利康AstraZeneca（NASDAQ:AZN）和美國公司Ionis Pharmaceuticals Inc（NASDAQ:IONS）聯合開發的轉甲狀腺素蛋白（ATTR）澱粉樣變性多發性神經病候選藥物eplontersen，並且這款罕見病藥物三期臨床試驗的結果顯示積極。

如果eplontersen獲批，這對阿斯利康的銷售額意味著什麼？想要知道這個答案，今天我們就來深度挖掘一下全球ATTR澱粉樣變性這個市場。

轉甲狀腺素蛋白（ATTR）澱粉樣變性是一種逐步惡化的罕見病，主要有ATTR澱粉樣變性心肌症以及ATTR澱粉樣變性多發性神經病這兩類型。早期診斷和治療非常關鍵。如果沒有治療，ATTR澱粉樣變性多發性神經病診斷後5年內將導致運動能力喪失，10年內患者通常會死亡。

好消息是，類似阿斯利康和Ionis這樣的製藥公司正在努力開發這些疾病更有效的治療手段。在不遠的將來，Eplontersen有望獲得監管機構的批准。在這款候選藥物的三期臨床試驗當中，兩家公司招募了遺傳性ATTN澱粉樣變性多發性神經病患者。試驗進行到66周的時候，eplontersen治療組實現了臨床試驗的主要終點。試驗的詳細結果將在本月晚些時候舉行的美國神經病學學會年會中公佈。

如果eplontersen獲批，阿斯利康和Ionis將平分美國的銷售額，而該藥物在全球其他地區（除了拉丁美洲）的開發和商業化將由阿斯利康獨立負責。按照估算，全球ATTR澱粉樣變性心肌症患者人數在30-50萬之間，ATTR澱粉樣變性多發性神經病患者人數為4萬。

除了阿斯利康和Ionis，其他公司也在開發類似的藥物，比如說輝瑞製藥Pfizer（NYSE:PFE）的Vyndamax以及Alnylam Pharmaceuticals Inc（NASDAQ:ALNY）的Amvuttra。不過，沒有一款藥物對所有患者都有效，因此每一種藥物都有成功的空間。因此，華爾街估算eplontersen的年銷售額可以達到13億美元。

按照收入分成協議，阿斯利康可以拿去其中的7.00億美元。相比之下，分析師預計該公司2023年的收入為459億美元。值得一提的是，阿斯利康還有超過170個其他在研項目，因此該股有大量的增長催化劑。

分析師相信，未來5年，這家英國製藥商每年盈利將以13%的速度增長，幾乎是藥品製造行業平均盈利增速預期（6.8%）的兩倍。因此可以說阿斯利康是一隻成長股，但同時也是一直廉價股。該股目前的動態市盈率為17.4，相比藥品製造行業14.1的平均值並沒有高出多少。