錯失福泰製藥？那就不要再錯過這只基因編輯股票

過去12個月，美股很多基因編輯生物科技股都暴跌，但福泰製藥Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ:VRTX）的股價上漲超過19%。原因也很簡單：囊性纖維化（CF）療法助力該公司實現盈利，同時治療鐮狀細胞病（SCD）和輸血依賴性β地中海貧血的CRISPR基因編輯療法exa-cel正在等待美國食品藥品監管局（FDA）的批准。

現在追漲福泰製藥可能已經太晚了，但不用擔心，另一隻CRISPR基因編輯公司，exa-cel的開發合作公司CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）的長期投資價值可能更大。這只基因編輯股票的價格今年上漲超過17%，但過去12個月依然下跌超過20%。

CRISPR股票為什麼適合長線投資？有以下3個理由：

這一基因編輯療法如果獲得批准，CRISPR將獲得40%的收入分成，這反過來可以為這家臨床階段的生物科技公司其他在研藥物的開發提供資金支持。去年12月，Exa-cel在歐盟和英國的申請獲得確認，福泰製藥和CRISPR預計美國的生物製劑許可申請（BLA）將在這個季度完成。

我們不能保證FDA一定會批准exa-cel，但該基因編輯療法的三期試驗——治療SCD的CLIMB-121研究以及治療TDT的CLIMB-111研究——的結果都非常不錯。官方數據顯示，美國TDT和SCD的患者人數分別不到5000人和大約10萬人，但exa-cel的定價或對標Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）的TDT基因療法Zynteglo（$280萬），雖然昂貴但有獲利潛力，因此保險公司可能願意承保。

CRISPR擁有22個在研藥物，雖然開發進度都不及exa-cel，但有些已經在初期試驗中展現出潛力。比如說，採用同種異體CRISPR/Cas9基因編輯CAR-T細胞編輯的CTX110和CTX130均實現了概念驗證。CTX110正處於治療CD19+B細胞惡性腫瘤的二期試驗，CTX130治療實體瘤和血液病，以CD70蛋白質為靶點的一期COBALT-LYM試驗結果積極，因此還獲得了FDA的再生醫學先進療法認定。此外，該公司還聯手ViaCyte開發治療一型糖尿病的VCTX-210，並且剛剛完成了一期試驗的給藥。

CRISPR Therapeutics並不是唯一的CRISPR基因編輯公司，因此並沒有結構上的護城河。不過，它的CRISPR-Cas9編輯技術對於單細胞突變的基因疾病很有效，而這類疾病至少有1萬種，比如說囊性纖維化、血友病、肌營養不良症以及亨廷頓氏舞蹈病等。截至12月31日，該公司報告現金及現金等價物$18.7億，2022年沒有收入，虧損$6.502億。