生物科技投資的“寒冬”之下，基因療法或即將迎來重大突破

1990年9月14日發生了醫學史上一次重大事件：4歲女孩Ashanti DeSilva成為全球第一位接受基因療法的人，並且過上了正常的生活。但在此之後，因為運載工具的安全性擔憂，基因療法行業遲遲沒有重大突破。

不過在2010年之後，隨著新的基因修飾技術的出現以及運載系統安全性的提升，困擾基因編輯治療領域的這個根本性難題才終於有解。

目前基因療法最有前景的適應症之一是鐮狀細胞病（SCD）。鐮狀細胞病目前還沒有治癒方法，但CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）和福泰製藥Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ:VRTX）聯合開發的基因療法exa-cel或改變這一切。

Exa-cel使用基因編輯工具CRISPR/Cas9對患者的幹細胞進行修飾，提高胎兒血紅蛋白的生成水平。然後將編輯後的細胞回輸到患者體內，生成健康的紅細胞。在臨床研究當中，Exa-cel已經展現出出色的有效性結果，並有望很快成為第一個獲批的鐮狀細胞病基因療法。

本周，exa-cel將迎來一個關鍵考驗：美國食品藥品監管局（FDA）的諮詢委員會會議。該委員會將審評exa-cel的安全性和有效性數據，並就是否批准該基因療法向FDA提出建議。一般情況下，FDA都會聽從該委員會的建議，因此該會議結果對於基因療法乃至整個生物科技行業都將產生重大的影響。

但是，基因療法領域的重大突破並不必然意味著基因編輯股票投資者的“大豐收”。

在大約10年左右的時間裡，exa-cel從一個概念慢慢走向可能的上市產品，但CRISPR Therapeutics的市值卻在過去3年縮水大約120億美元。核心原因在於，市場相信即使exa-cel 12月獲批，也很難取得商業上的巨大成功。

究其原因，很多其他基因療法，其中包括Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）的lovo-cel，Beam Therapeutics Inc.（NASDAQ:BEAM）的堿基編輯候選療法，以及Editas Medicine Inc（NASDAQ:EDIT）的CRISPR/Cas9療法都在進行鐮狀細胞病的開發，有些療法的安全性甚至優於exa-cel。

即使不考慮競爭風險，即使exa-cel最終獲批，CRISPR Therapeutics的股價也極有可能不漲反跌。原因也很簡單，現在是生物科技股票投資的“寒冬”。在面對生物科技股票時，現在的市場已經變得極度不理性，具體表現為數十家公司的市值逼近它們的現金水平。而且，2023年大量公司在發佈積極的臨床或審批消息之後，股票卻遭大規模拋售。

在面對這個低迷的生物科技股票市場時，聰明的投資者應當聚焦長期而非短期。CRISPR Therapeutics擁有大量的尖端療法在研項目，跟福泰製藥保持密切的合作關係，而且有能力通過研發拿出候選產品。因此，只要投資者有耐心，這只基因編輯先鋒股票有望成為下一個安進Amgen（NASDAQ:AMGN）或再生元製藥Regeneron Pharmaceuticals（NASDAQ:REGN）。