藍鳥生物(BLUE.US)： FDA 基因治療批准股價攀升

生物技術公司 Bluebird Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：BLUE）的基因療法 Zynteglo 獲得 FDA 批准，用於治療成人和兒童患者的 β-地中海貧血。這種治療可能是治療罕見藥物疾病的方法。為響應 FDA 的批准，股價一直在攀升。

隨後，該公司公佈了詳細的計劃，以實現在全國范圍內快速且負擔得起的 Zynteglo 訪問。

地中海貧血患者的一次性且具有成本效益的基因治療

與標準規範不同，輸血依賴性 β-地中海貧血患者需要每兩到五週輸一次紅細胞 (RBC)，Zynteglo 是一種一次性療法。雖然每次治療費用為 280 萬美元，但這比標準治療所需的約 640 萬美元的費用要低得多。

此外，為了使治療的可用性對付款人更具吸引力，Bluebird 提出了一項基於結果的協議。根據該協議，如果患者在輸液後兩年內未能實現和維持輸血獨立，Bluebird 將向簽約的商業和政府支付者報銷高達 80% 的治療費用。

藍色是一項好的投資嗎？

總體而言，分析師對 Bluebird Bio 股票的共識是持有，基於一次買入、四次持有和兩次賣出。6 美元的平均BLUE 股價預測 意味著從當前水平下跌 11.5% 的潛力。過去一年股價下跌了 42.1%，但這可能會因 FDA 的消息而發生巨大變化。

最後的想法

獲得其基因療法的批准使 Bluebird 獲得了為 β-地中海貧血患者生產唯一 FDA 批准的基因療法的地位。儘管大約 1,300-1,500 名患者的規模可能並不多，但 Bluebird 可以在這一成功的基礎上解決其收入下降和盈利能力下降的問題。