Crispr Therapeutics(CRSP.US)在世界首创疗法上取得进步

生物技术股票Crispr Therapeutics （纳斯达克股票代码：CRSP ）传来了好消息，特别是对于那些患有镰状细胞贫血症的人来说。使用基因改造工具创造了一种针对这种疾病的新疗法，它使 Crispr 的股票受到提振，在周二上午的交易时段上涨了近 5%。

这种被称为 Casgevy 的治疗方法不仅可以解决镰状细胞病，还可以治疗一种称为“β 地中海贫血”的类似问题，这两种疾病都是遗传性疾病，因此是在基因水平上发挥作用的 Crispr 治疗的主要目标。据报道，英国今天早些时候接受了这种治疗，这是前所未有的进步。据报道，该疗法将适用于 12 岁以上的人群，而一款名为 Exa-cel 的类似产品也获得了美国食品和药物管理局的积极推荐，该管理局将于 12 月 8 日做出最终决定。

他们才刚刚开始

Crispr 的首席执行官Samarth Kulkarni指出，这不会是 Crispr 基因工程能力的最后一种此类疗法，还有更多疗法正在开发中。Crispr 目前最引人注目的工作是研究一种治疗癌症和其他遗传疾病（包括艾滋病毒）的方法，通过选择和剔除可能导致这些疾病的 DNA 某些部分的方法。癌症是一种突变，因此能够去除或修改可能受损并产生癌症的 DNA 部分，将有效地将癌症完全从竞争环境中消除。Crispr 最终能走那么远吗？这还不清楚。但既然一种治疗方法已经摆在桌面上，那么理所当然，更多的治疗方法也会随之而来。