导读目录

• 获批新闻

• 药品技术

• 疾病背景

• 市场意义

• 股票反应

获批新闻

根据 黄金形态通APP 报道，2026年3月30日，阿斯利康（AZN.O）宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优），用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者。这是目前国内首个且唯一获批用于该患者人群的治疗药物，标志着中国罕见病治疗领域取得重要进展。

本次获批将适应症范围从此前主要针对儿童患者扩展至包括成人患者，进一步扩大了科赛优的临床应用场景。该药物作为选择性口服MEK抑制剂，为此前缺乏有效系统性治疗手段的NF1-PN患者提供了新的希望。

药品技术

科赛优（Koselugo，通用名硫酸氢司美替尼）是一种选择性、口服MEK1/2抑制剂，通过阻断参与细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2），抑制NF1相关基因突变导致的异常信号通路，从而减缓或缩小丛状神经纤维瘤的体积。

临床研究显示，该药物可有效缓解患者疼痛、功能障碍及其他临床并发症。在全球范围内，科赛优已在美国、欧盟、日本等多地获批用于儿童患者，2025年以来其成人适应症也在美国、欧盟、日本等市场陆续获批或推荐。中国本次获批使成人患者同样受益，体现了阿斯利康在罕见病领域的持续投入。

疾病背景

1型神经纤维瘤病（NF1）是一种常见的遗传性神经皮肤综合征，由NF1基因突变引起，可累及全身多系统。丛状神经纤维瘤（PN）是其最常见且最具挑战性的并发症之一，肿瘤沿神经丛生长，常导致疼痛、畸形、功能障碍甚至恶变风险。

此前，NF1-PN的主要治疗手段为手术切除，但90%以上的病例因肿瘤位置、范围或复发风险高而无法手术或完全切除。患者尤其是儿童和成人长期面临生活质量下降问题。此次科赛优获批填补了国内该领域系统性靶向治疗的空白，为无法手术患者提供了非手术干预选项。

市场意义

中国罕见病患者群体庞大，NF1虽为单基因病，但发病率相对较高，伴PN的患者存在巨大未满足临床需求。科赛优在华获批不仅为患者带来治疗新选择，也彰显了中国药监局对创新药尤其是罕见病药物的加速审评支持。

对阿斯利康而言，此次获批进一步巩固其在肿瘤及罕见病领域的全球布局。罕见病药物通常享有孤儿药政策支持，包括市场独占期、税收优惠等，有助于提升产品商业化价值。随着中国罕见病保障体系不断完善，创新药出海与本土获批将共同推动公司在中国市场的增长。

股票反应

消息发布后，阿斯利康（AZN.O）股价出现积极反应，盘中涨幅达到2.74%。此前该公司股价已受多款重磅药物获批及业绩预期支撑，罕见病管线扩展进一步强化了市场对其长期增长的信心。

阿斯利康作为全球制药巨头，在肿瘤、心血管、呼吸及罕见病领域均有深厚积累。本次科赛优成人适应症获批与中国市场结合，有望贡献新增收入来源。

编辑总结

阿斯利康科赛优在华获批成人及儿童NF1-PN适应症，填补了国内罕见病治疗的重要空白。该药物通过精准靶向MEK通路，为无法手术患者提供有效治疗选项。中国对创新药尤其是罕见病药物的支持政策持续显效，阿斯利康等跨国药企在华布局加速。未来，随着更多临床数据积累和医保覆盖推进，该药物有望惠及更多患者，同时为相关罕见病领域研发带来示范效应。

常见问题解答

问：科赛优本次在华获批的核心亮点是什么？
答：本次获批明确用于3岁及以上伴有症状、无法手术的NF1丛状神经纤维瘤的儿童及成人患者，是国内首个且唯一获批的该适应症治疗药物，较此前主要儿童适应症进一步扩展至成人群体，显著扩大受益人群。

问：硫酸氢司美替尼（科赛优）的作用机制是什么？
答：该药为选择性口服MEK1/2抑制剂，可阻断NF1基因突变导致的异常RAS-MAPK信号通路，抑制肿瘤细胞异常增殖，从而缩小丛状神经纤维瘤体积并缓解疼痛、功能障碍等症状。

问：NF1伴丛状神经纤维瘤此前治疗面临哪些困难？
答：90%以上病例因肿瘤位置复杂、范围广泛或复发率高而无法通过手术完全切除。传统治疗手段有限，患者长期遭受疼痛、畸形及生活质量下降。此次靶向药物获批填补了系统性药物治疗的空白。

问：此次获批对阿斯利康有何战略意义？
答：进一步巩固阿斯利康在罕见病领域的全球领导地位，扩大在中国市场的产品组合。中国罕见病患者基数大且政策支持力度不断加大，有助于提升科赛优的商业化潜力，并增强投资者对公司创新管线的信心。

问：罕见病药物在中国市场的前景如何？
答：随着国家罕见病目录扩容、医保谈判加速及审评审批绿色通道的实施，创新罕见病药物在中国上市速度加快。科赛优等药物获批将推动更多跨国药企加大投入，同时促进本土企业跟进研发，整体利好罕见病治疗生态建设。