Vertex(VRTX.US)尽管镰状细胞治疗获得批准，但 CRISPR 疗法仍表现不佳

在 CRISPR 技术突破性发现十年后，FDA 批准了 Casgevy，这是美国首个针对镰状细胞病的基因编辑疗法，这是一项具有里程碑意义的举措。Casgevy 由生物技术公司Vertex Pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：VRTX）和 CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP ）联合开发，改变生活的潜力是巨大的。

镰状细胞病影响了大约 10 万美国人，它会导致红细胞扭曲成新月形，阻碍血液流动并引发剧烈疼痛。Casgevy利用CRISPR激活胎儿血红蛋白，让红细胞保持健康形态，有效消除大多数临床试验患者的疼痛危机。

然而，其广泛应用面临着成本高、治疗复杂等障碍。事实上，该程序的复杂性限制了其在专业中心的可用性。此外，鉴于其漫长的过程和每位患者约 200 万美元的高昂价格，分析师对其吸引力感到担忧。尽管如此，Vertex 仍计划推出 Casgevy，针对美国和欧洲的严重镰状细胞病例，预计到 2028 年销售额将达到 12 亿美元。