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治疗肢带型肌营养不良症,Sarepta Therapeutics(SRPT.US)基因疗法早期临床结果积极

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本文来自 微信公众号“药明康德”。

日前,Sarepta Therapeutics公司(SRPT.US)宣布,其治疗β-肌聚糖病(LGMD2E)的基因疗法SRP-9003(MYO-101)在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标,还显著降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶(CK)的水平。

肢带型肌营养不良症(LGMD)是一种由基因突变引起罕见遗传病,患者的主要症状为渐进性肌无力,通常症状从臀部和肩部开始,逐渐扩展到四肢。导致LGMD的基因突变有很多种,它们的共同特点是编码的蛋白与维持肌肉功能和修复肌肉损伤相关。其中,LGMD2E患者的肌无力症状在10岁前就很明显,在青少年时期会逐渐失去活动能力。患者通常在30岁之前就会死亡。目前没有有效疗法能够治愈LGMD2E,现有疗法只能缓解疾病的症状。

SRP-9003是一款由Myonexus公司开发用于治疗LGMD2E的基因疗法。于2018年,与Sarepta公司达成研发合作协议,共同开展SRP-9003的临床试验。LGMD2E患者由于表达β-肌聚糖的基因出现变异,导致其β-肌聚糖缺失,从而引发肌肉纤维流失、炎症和肌纤维被脂肪和纤维化瘢痕组织代替。SRP-9003通过使用腺相关病毒(AAV)载体,将表达β-肌聚糖的正常基因导入患者心肌和骨骼肌中,从而提高β-肌聚糖水平,防止甚至逆转疾病的进展。

▲AAV病毒载体能够将表达蛋白的基因递送到肌肉细胞中(图片来源:Myonexus公司官网)

在这项临床试验的第一个队列中,3名4-13岁的LGMD2E患者接受了SRP-9003的治疗。试验结果表明,与治疗前基线相比,患者接受治疗9个月后,在肌营养不良评估(NSAD),起身,四阶爬升,100米步行,以及10米步行等肌肉功能指标上所用的时间均有所改善。此外,与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物CK水平也被显著降低。

“我们在治疗LGMD2E的第一队列研究中,不但观察到了一致的肌肉功能指标的改善,还证明了我们的基因疗法能够高水平表达LGMD2E患者缺失的蛋白,并且在疾病相关生物标志物方面也显示出了强有力的疗效。我们准备研究一种更高剂量的SRP-9003的治疗效果,并尽快推进SRP-9003和其他五个治疗LGMD的临床试验,”Sarepta公司总裁兼首席执行官Doug Ingram先生说:“SRP-9003第一队列研究的积极结果坚定了我们加快扩展基因疗法研发的决心,这将让我们能够迅速为LGMD患者开发疗法,并且继续扩展和验证我们的基因疗法引擎。”


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