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Acadia(ACAD.US)因薰衣草研究結果呈陽性而上漲 21.8%

Acadia Pharmaceuticals Inc. ( ACAD ) 的股價在周一的延長交易時段上漲了 21.8%,此前該生物製藥公司公佈了其治療 Rett 綜合徵的藥物 trofinetide 的第 3 期 Lavender 研究的積極頂線結果。

Rett 綜合徵是一種罕見的、使人衰弱的神經系統疾病,主要見於女性。它是由 X 染色體上一個名為MECP2的基因突變引起的 。Rett 綜合徵會導致負責認知、感覺、情緒、運動和自主神經功能的大腦功能出現問題。

研究結果

這項為期 12 週的安慰劑對照研究對 187 名 5-20 歲的女孩和年輕女性進行。結果反映了在兩個共同主要終點(包括護理人員和醫生評估)方面比安慰劑具有統計學意義的顯著改善。

此外,該藥物在關鍵的次要終點,即溝通和符號行為量表發育概況嬰幼兒檢查表上顯示出與安慰劑相比具有統計學顯著差異。

然而,17.2% 的患者出現腹瀉和嘔吐等副作用,而安慰劑組為 2.1%。Acadia 還告知,超過 95% 的參與者選擇轉入丁香開放標籤擴展研究。

官方評論

Acadia 高級副總裁、首席科學官兼罕見病負責人 Kathie Bishop(博士)說:“Lavender 研究中主要和關鍵次要終點的一致療效證明了 trofinetide 治療雷特的潛力綜合徵……我們期待繼續這項重要的工作,並有可能為這種罕見的破壞性疾病提供 FDA 批准的治療方法。”

2022 年第一季度,Acadia 計劃參加與美國食品和藥物管理局的 NDA 前會議,尋求在 2022 年年中左右提交新藥申請。

股票評級

消息傳出後,JMP 證券分析師 賈森巴特勒 重申了對 Acadia 的買入評級,並將目標價從 35 美元上調至 39 美元(101% 的上漲潛力)。

巴特勒指出,“雷特綜合徵中 trofinetide 的第 3 階段陽性結果似乎穩健且有意義,支持該藥物可能在高度未滿足的需求中發揮重要作用。”

這位分析師補充說:“我們現在將我們認為可能保守的約 400 至 5 億美元的美國高峰機會包括在內,因為我們希望在未來幾個月內獲得更多關於該機會的詳細信息,包括來自潛在處方者的反饋。”

華爾街的其他人對該股票持謹慎樂觀的態度,其基於 3 次買入和 6 次持有的溫和買入共識評級。Acadia的平均目標價為 25.50 美元,意味著有 31.4% 的上漲潛力。





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