今日美股網>美股要聞>BioMarin(BMRN.US):VOXZOGO™(vosoritide)获FDA批准,促进5岁及以上软骨发育不全儿童生长
开户简易线上开户提交,开户零门槛
低佣金港股佣金0.25%,外加额外多重优惠
产品丰富一个账号即可投资全球优质资产
免费行情港美股实时行情免费送

BioMarin(BMRN.US):VOXZOGO™(vosoritide)获FDA批准,促进5岁及以上软骨发育不全儿童生长

BioMarinPharmaceuticalInc.(BMRN)今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准VOXZOGO™(vosoritide)注射剂,表明可通过开放骨骺(生长板)促进五岁及以上儿童软骨发育不全患儿的线性生长。该适应症是基于身高年化增长率(AGV)的改善获得加速批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性研究中对临床获益的进一步确认。为满足这一上市后要求,BioMarin打算使用正在进行的开放标签扩展研究与可用的自然历史进行比较。  

Voxzogo是FDA批准的第一个治疗儿童软骨发育不全的药物。在软骨发育不全患者中,由于成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的功能获得突变,软骨内骨生长(骨组织形成的一个重要过程)受到负调节。Voxzogo是一种C型利钠肽(CNP)类似物,代表了一类新的治疗方法,可作为FGFR3下游信号通路的正调节剂,促进软骨内骨生长。  

获得该批准后,FDA还发布了罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV),该凭证赋予后续药物申请优先审查,否则将无法获得优先审查资格。罕见儿科疾病PRV计划旨在鼓励开发用于预防或治疗罕见儿科疾病的新药和生物制剂。  

Voxzogo预计将于12月中下旬在美国上市,BioMarin将立即开始推广Voxzogo。  

该批准基于评估Voxzogo的有效性和安全性的全球随机、双盲、安慰剂对照的第3阶段研究的结果,以及该3期研究的开放标签扩展。该研究招募了121名5至14.9岁患有软骨发育不全的儿童。安慰剂组和Voxzogo组的基线平均AGV分别为4.06厘米/年和4.26厘米/年。在第52周,安慰剂治疗患者的AGV从基线变化为-0.17厘米/年,Voxzogo治疗患者为1.40厘米/年,AGV的统计学显著改善1.57厘米/年,有利于Voxzogo。在为期52周的双盲、安慰剂对照、3期研究之后,最初随机分配到Voxzogo的58名受试者参加了开放标签扩展。在随机化后进行了两年随访的受试者中,AGV得到持续的改善。  

2021年8月,欧盟委员会(EC)批准了Voxzogo。日本、巴西和澳大利亚正在进行上市许可审查,这些国家可能在2022年获得批准。  

关于软骨发育不全  

软骨发育不全是导致身材矮小的最常见的骨骼发育不良形式,其特征是软骨内骨生长减慢,导致长骨、脊柱、面部和颅底的缩小和结构紊乱。这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)的功能获得突变引起的,FGFR3是骨骼生长的负调节因子。超过80%的软骨发育不全儿童的父母身高中等,并且由于基因的自发变化而患病。  

软骨发育不全在活婴中的全球发病率约为1/25,000。Voxzogo的研究正在生长板仍然“开放”的儿童中进行,通常是18岁以下的儿童,约占软骨发育不全患者的25%。在拉丁美洲、中东和亚太地区的大部分地区,目前没有获得许可的软骨发育不全药物。  

关于BioMarin  

BioMarin是一家全球生物技术公司,为患有严重和危及生命的罕见遗传疾病的患者开发创新疗法并将其商业化。该公司的产品组合包括七种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。





友情提示:
1、本網站內容和圖片僅為個人學習、研究公益之用,如有侵權請聯系我們馬上處理。
2、本網站所刊載的所有信息僅供參考,不用做交易和服務的根據,且不構成任何投資建議。
3、領取美股、港股福利,請關註我們的Twitter:https://twitter.com/TodayUSStock

相关内容