這 2 只基因編輯股票受到許多投資者關注
一些在基因編輯領域處于領先地位的公司受到了很多關注。CRISPR Therapeutics (納斯達克股票代碼:CRSP)和Intellia Therapeutics (納斯達克股票代碼:NTLA)尤其突出。兩者都已經報告了評估各自基因編輯療法的早期臨床研究的有希望的數據。
但也有其他生物技術在基因編輯方面取得了重大進展。雖然它們中的大多數不像 CRISPR Therapeutics 和 Intellia 那樣受到廣泛關注,但它們值得一看。這里有兩個頂級基因編輯股票現在值得關注。
1. 光束療法
至少有一位著名投資者是Beam Therapeutics (納斯達克股票代碼:BEAM)的忠實粉絲 。Cathie Wood 的ARK 基因組革命 ETF和 ARK 創新 ETF 一直在收購生物技術股票。
與 CRISPR Therapeutics 和 Intellia 一樣,Beam 利用 CRISPR 蛋白質的功能。然而,Beam 會修改 CRISPR 蛋白,使其不會導致 DNA 雙鏈斷裂。該公司將這種 CRISPR 蛋白與另一種實際修飾目標 DNA 堿基的酶融合在一起。
這種方法稱為堿基編輯。它可能比任何其他類型的基因編輯都更強大。CRISPR 可以比作切割 DNA 的剪刀,而堿基編輯就像鉛筆和橡皮擦,可以重寫基因組中的特定字母。
Beam 在臨床測試中還沒有任何候選人。不過,該公司確實計劃很快向美國食品和藥物管理局 (FDA) 提交研究性新藥 (IND) 申請,以將 BEAM-101推進到針對罕見血液病β-地中海貧血和鐮狀細胞病的臨床研究中。
另一個候選藥物 BEAM-201 目前正在進行臨床前測試,可為 IND 應用奠定基礎。BEAM-201 是一種針對急性淋巴細胞白血病的細胞療法。Beam 的管道還包括其他幾個臨床前項目,重點是使用堿基編輯來治療鐮狀細胞病、急性髓細胞白血病和其他罕見的遺傳疾病。
該公司的市值已經超過 60 億美元。這可以說使 Beam成為市場上估值最高的生物技術股票之一。然而,這也凸顯了投資者對 Beam 基礎編輯技術潛力的重視程度。如果公司的初始管道計劃成功,Beam 應該有足夠的運行空間。
2. 神韻療法
Verve Therapeutics (納斯達克股票代碼:VERV)是另一種使用堿基編輯的生物技術。該公司的方法是將信使 RNA (mRNA) 與引導 RNA 打包成脂質納米顆粒。一旦進入體內,該療法就會精確地編輯遺傳密碼中的一個“拼寫變化”。
Verve 的一個關鍵區別因素是它只關注心血管疾病。該公司的產品線不包括任何針對其他罕見遺傳疾病或癌癥的候選藥物,就像大多數其他基因編輯生物技術公司所做的那樣。
目前,Verve 的管道只有兩個程序。主要候選 VERVE-101 靶向雜合子家族性高膽固醇血癥 (HeFH),這是一種導致高膽固醇水平的遺傳疾病,可導致嚴重的心臟問題。VERVE-101正在進行 IND 啟用臨床前測試。Verve 的另一個項目針對嚴重的高脂血癥,這是一種血液中脂質(如膽固醇和甘油三酯)含量高的疾病。
但是在這些條件下的初步成功可以使 Verve 也能針對其他心血管疾病。隨著時間的推移,該公司希望能治療更多類型的動脈粥樣硬化心血管疾病。
與 Beam 一樣,Verve 歸 ARK 基因組創新 ETF 所有。然而,ETF 的頭寸規模遠小于其在 Beam Therapeutics 的股份。
股票不便宜。Verve 的市值超過 20 億美元,盡管推出產品的可能性很大。不過,與 Beam 的情況一樣,如果 Verve 的基因編輯方法成功,股價將會飆升。
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